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進行性神経変性疾患、遺伝性代謝疾患などの遺伝子治療パイプライン（新薬候補）の研究開発および製品化の促進に貢献
プレスリリース
2022年8月4日
サーモフィッシャーサイエンティフィック ジャパングループ
報道関係各位
サーモフィッシャーサイエンティフィックのバイオサイエンスビジネス（以下、「サーモフィッシャー」）は、株式会社遺伝子治療研究所（以下、「遺伝子治療研究所」）が推進する革新的な遺伝子治療技術の研究開発に対して、サーモフィッシャーが保有する包括的なアデノ随伴ウイルス（以下「AAV」）産生用システム（以下、「当システム」）を提供するために、当システムのライセンスを非独占的に許諾する契約（以下、「本契約」）を締結したことを発表します。本契約により、遺伝子治療研究所はサーモフィッシャーのAAVベクター産生のための産生細胞株を、最終製品に導入することが可能になります。
現在、世界中で多様な遺伝子治療の研究が進み、国内においても保険適用された遺伝子治療用製品が臨床現場でも使用され始めています。
遺伝子治療研究所は、遺伝子治療技術の研究開発および治療用製品の開発、製造などを行う企業です。パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病に焦点を当てて、治療用遺伝子を運ぶAAVベクター（細胞または核内に他のDNAを運び込む核酸分子）による革新的な遺伝子治療技術の研究を行っています。
サーモフィッシャーと遺伝子治療研究所が2022年3月28日に本契約を締結したことにより、遺伝子治療研究所は、当システムの使用権と、臨床研究、製造販売などを目的とする商用利用権を取得しました。当システムは、HEK293F（ヒト胎児腎細胞293）由来細胞株の浮遊細胞を使用して高密度の培養を行うため、高い効率でウイルス産生を増大させることができます。また、浮遊培養法の特長として、拡張性の高い製造プラットフォームの構築が容易であることから、培養と製造作業の円滑化が促進され、製造コストの削減と開発期間の短縮化につながります。それにより、遺伝子治療パイプライン（新薬候補）の研究開発および製品化の促進に貢献します。
サーモフィッシャーは、ライフサイエンスの研究者を支援するため、研究用試薬、機器などの販売および受託サービスを提供しています。また、製薬企業、バイオベンチャー、スタートアップ企業を対象に、サーモフィッシャーが特許を所有する細胞製品やベクター製品の商用利用を他社に許諾する、アウトライセンス事業を実施しています。
「当社が開発を進める遺伝子治療の実用化において、AAVベクターの大量製造技術は必須であり、サーモフィッシャーの細胞株を使用することにより、国内トップレベルの製造技術を独自に確立できました。今後、当社のベクター製造プラットフォームにおいて、各パイプラインの開発がますます加速することが期待されます。当初は孤発性ALSに対する遺伝子治療として開発中のGT0001Xの製造に使用され、本年第3四半期に治験を開始する計画です。来年以降もその他多くの開発品の治験を開始することが可能になります。これにより、難病で苦しむ患者の皆さまに対し、1日も早く遺伝子治療をお届けできるよう努力してまいります」
「この度、遺伝子治療研究所とのライセンス契約締結により、遺伝子治療の促進に貢献できることを大変光栄に思います。当社の遺伝子治療用アデノ随伴ウイルス産生システムの技術が、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病といった神経変性疾患の患者さん向けの新薬の研究開発、製品化の加速につながることを期待しています。サーモフィッシャーは遺伝子治療研究所と今後も連携を継続しつつ、当社のミッションの一つである『より健康な世界』の実現に貢献してまいります」
サーモフィッシャーサイエンティフィックのアデノ随伴ウイルス産生用システムの詳細については、https://www.thermofisher.com/jp/ja/home/clinical/cell-gene-therapy/gene-therapy/aav-production-workflow/adeno-associated-virus-production-research.html をご参照ください。
※プレスリリースに記載している情報は、発表日時点のものです。現時点では、発表日時点での情報と異なる場合がありますので、あらかじめご了承、ご注意をお願いいたします。
サーモフィッシャーサイエンティフィック インコーポレイテッド（本社：米国マサチューセッツ州ウォルサム、NYSE:TMO）は、科学サービスを提供するグローバルなリーディングカンパニーであり、収益は約400億ドルに達しています。私たちのミッションは、私たちの住む世界を『より健康で、より清潔、より安全な場所』にするために、お客様に製品・サービスを提供することです。私たちはライフサイエンス研究のさらなる加速、分析における複雑な課題の解決、研究室の生産性向上、臨床診断性能と治療の向上、患者さんの人生を大きく左右する医薬品開発・製造に取り組むお客様を支援します。世界に100,000人以上の従業員を擁する当社のグローバルチームは、Thermo Scientific、Applied Biosystems、Invitrogen、Fisher Scientific、Unity Lab Services、Patheon、PPDといった業界をリードするブランドを通じて、革新的な技術、購入における利便性、医薬品開発・製造サービスにおいて、他に類を見ない組み合わせを提供します。
URL： https://www.thermofisher.com