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神经退行性疾病建模的5个步骤
最近在干细胞研究领域的创新显示了再生医学的光明前景。
诱导多能干细胞（iPSC）被公认为是用于人类疾病建模的强有效的研究工具 。人类iPSC和CRISPR-Cas9基因组编辑系统共同为研究人员提供了有效的体外研究工具，用于评估基因功能，疾病建模和再生疗法研究策略。
请遵循我们的5步法应用指南 ，以帮助您提高对帕金森氏疾病建模的成功率。
疾病模型生成：易于遵循的五步工作流程
神经退行性疾病建模
神经退行性疾病，如帕金森氏病（PD），阿尔茨海默氏病（AD），肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和亨廷顿氏病（HD），影响着全球数百万人。PD是这些神经系统疾病中增长速度最快的疾病，在全球范围内影响着超过6·百万人。像所有主要影响人脑神经元的神经退行性疾病一样，PD的特征是中脑黑质中多巴胺能神经元（DA）的选择性丢失。获取体外人类细胞疾病模型往往都具有一定难度。由于缺乏对患病组织进行研究的途径，帕金森氏病和其他人类疾病的研究受到了阻碍。现在有可能从对照或PD患者的成纤维细胞中产生诱导性多能干细胞，并将其分化为神经元。
山中伸弥(Shinya Yamanaka)及其同事开创的iPSC技术在创建基于iPSC的细胞模型来模拟人类疾病方面具有显而易见的优势。结合基因编辑技术的进步，使用iPSC来建立人类疾病模型将有助于我们进一步理解人类疾病病理背后的疾病机制，这对于治疗药物的开发以及细胞和基因疗法的实施都至关重要。
免费下载：疾病模型的构建：帕金森氏病建模的5个步骤
只有克服了人类多能干细胞中基因组编辑的挑战，方能建立组织相关疾病模型。使用此行之有效的指南并验证步骤，以便生成iPSC衍生的神经退行性疾病模型。
编辑
我们提供一整套经过全面验证的工具和服务，旨在帮助研究人员克服干细胞基因组编辑的挑战，并建立成功的iPSC衍生疾病模型。基因编辑技术的进步（包括TALEN和CRISPR-Cas9基因组编辑工具），现在允许在hiPSC中纠正选定的突变或敲除基因。我们提供的可信产品和解决方案组合能支持到细胞工程工作流程中的每一个步骤，并且旨在通过协同工作来最大限度地减少试错阶段，从而使您更迅速，更轻松地获得答案。
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交付结果
各种因素都会影响编辑指定基因组基因座的能力，包括转染效率。使用Neon Transfection系统在您的研究项目中保持灵活性，简单性和多功能性。将CRISPR-Cas9 RNP高效且保持高细胞活性地传递到您的靶细胞中。使用Neon系统可达到90％转染和基因编辑效率。或者，您也可以考虑我们基于脂质的有效解决方案：Lipofectamine Stem转染试剂
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提示：可能需要使用Neon转染系统方案以优化您自己的hiPSC系列的基因组编辑效率和细胞存活率 立即申请您的Neon演示。
克隆
我们丰富的细胞培养基和试剂组合以及定制的培养基服务旨在优化分化细胞的生长，扩增和储存。具有RevitaCell补充剂的StemFlex/laminin系统在转染和单细胞分选后可提供出色的细胞存活率，从而显著减少了克隆分离的工作量和时间。
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扩增
评估干细胞及其后代以确认多能性或确保分化成所需细胞类型是研究中的关键步骤。 Gibco品牌培养基包含用于干细胞群体优化的多种特色产品，其中许多不含动物源性组分。这些培养基目的在于最大程度地减少适应时间并最大化细胞性能。具有RevitaCell补充剂的StemFlex/laminin系统在转染和单细胞分选后可提供出色的细胞存活率，从而显著减少了克隆分离的工作量和时间。
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提示：使用StemFlex培养基时，每3天更换培养基就足以克隆扩增。
表征
在研究疾病模型时，对干细胞及其微环境的全面表征是您成功完成研究的关键一步。在编辑基因组后确认多能性和基因组稳定性非常重要。我们为人类多能干细胞（hPSC）系的鉴定提供了完整的解决方案。欲了解更多信息，请访问thermofisher.com/characterization
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提示：在编辑基因组后，评估多能干细胞的基因组稳定性非常重要。我们的KaryoStat分析方法提供了比g带核型分析更高分辨率的替代方法，可准确检查染色体异常。浏览更多表征工具和服务
分化
我们为研究人员提供了大量高质量的生长因子和细胞因子，用于干细胞的定向分化。这些蛋白均经过多种测试，以确保其具备高生物活性、高纯度、冻融稳定性以及结构均一性。
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提示：多巴胺能（DA）神经元可以大量产生并重新填充以用于下游测定。当建模时以中脑DA神经元缺失表征帕金森氏病时，我们的Gibco PSC多巴胺能神经元分化试剂盒可将hiPSC快速分化为真正的中脑DA神经元。
测量
借助CellInsight CX7高涵筛选平台，您可以选择成像模式以从样品中提取所需的信息。使用整个荧光光谱优化您的测定，并为任一通道选择宽视野或共焦光学器件。您还具有4-色明场选项，用于组织切片的比色分析。您无法始终预测接下来将进行哪些检测，但是CellInsight CX7 HCS平台旨在帮助确保覆盖您所有的检测范围。
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提示：阶段特异性标记的跟踪对于确保高质量分化非常重要。
编辑
我们提供一整套经过全面验证的工具和服务，旨在帮助研究人员克服干细胞基因组编辑的挑战，并建立成功的iPSC衍生疾病模型。基因编辑技术的进步（包括TALEN和CRISPR-Cas9基因组编辑工具），现在允许在hiPSC中纠正选定的突变或敲除基因。我们提供的可信产品和解决方案组合能支持到细胞工程工作流程中的每一个步骤，并且旨在通过协同工作来最大限度地减少试错阶段，从而使您更迅速，更轻松地获得答案。
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克隆
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分化
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支持
仅供科研使用，不可用于诊断目的。